玉泉医院帕金森病中心

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干细胞治疗帕金森病仍有无数难关需攻克

上世纪90年代末期,科研人员发现了干细胞,由于干细胞的自我复制能力和多向分化潜能这两个特点,迅速激发了大量医学科研人员的兴趣,人们一度把希望寄托于这种神奇的细胞,并期望能在未来寻找到治愈疾病的新方法。然而,现阶段干细胞在治疗帕金森病方面,还存在着很多没有攻克的难关,距离临床应用还非常遥远。

干细胞常识

干细胞的来源一般有三种:胚胎干细胞、成熟干细胞(例如骨髓)和成熟体细胞(例如肌肉、皮肤等)。其中成熟的体细胞是最近的科研结果,它可以避免由于使用胚胎干细胞带来的伦理问题,这对干细胞的科研发展将起到非常大的促进作用。

干细胞研究的主要方向(包括基础和临床研究),主要有五个方向:病毒模型的建立、药物毒理分析、新药的研发、基因治疗和干细胞移植。其中干细胞移植又为我们所熟知。

干细胞用于研究的运动障碍疾病主要有帕金森病、多系统萎缩、亨廷顿舞蹈病等。

干细胞未来可以治疗帕金森病吗?

由于帕金森病确切的发生发展机制还不十分清楚,因此到目前为止仍没有能够明确有效阻止帕金森病发生和发展的方法。现阶段的药物治疗和脑深部电刺激术(又称DBS、脑起搏器)均主要为对症治疗方法,控制和改善症状为治疗目的,虽然也有些文献提供DBS其对帕金森病程有保护作用的证据。

在近期的研究中发现,一直被认为没有再生能力的大脑,也有着自我修复和再生的功能;这为干细胞移植或者基因治疗帕金森病提供了更有力的支持依据。科学家们发现,在成人的脑内有一种“休眠”的神经细胞,这些细胞一旦被激活,就可以分化成有功能的神经元,并且可以融入现有的神经网络。额外的一些证据也表明,大脑黑质中可能存在这种细胞,如果能够发现帕金森病人黑质去神经元与这种再生神经元是怎样建立平衡的关系,那么治愈帕金森病将不再是奢望。

随着对干细胞研究的不断进展和突破,笔者认为干细胞为治疗帕金森病提供了一种可能。需要注意的是现阶段只能将预期限制为“可能”,因为目前的研究没有展示出任何明确的结论。

目前干细胞在帕金森研究方面的进展

1. 仅有2002年一篇文献报道了干细胞治疗帕金森病的临床试验,结果是症状有轻微的改善,但引起了强烈的异动症,结果十分不理想。

2. 其他正式的文献报道均为动物实验研究,包括干细胞移植、基因治疗、干细胞分化等。

3. 虽然有一些人们在一些场合提到过干细胞治疗帕金森取得了一些效果,但我们质疑这些零星的报道的真实性。原因如下:一是没有正式的文献报道,其客观公正性遭到质疑;二是没有严格的实验对照;三是有人质疑这些所谓移植的方法移植的神经细胞能够存活的时间。

4. 我国的卫生行政部门迄今没有批准将干细胞用于帕金森病的治疗,而且在2012年,原卫生部(现更名为国家卫生和计划委员会,简称卫计委)和国家食品药品监督管理局干细胞临床研究和应用规范整顿工作领导小组,组织专家委员会研究制定了一系列干细胞有关的管理规范,已形成征求意见稿,并于2013年3月在全国征求意见。

结论

干细胞的研究虽然取得了很大的进展,并为帕金森病的治疗提供了一种可能。但是它的应用目前还存在很多的争议,仍有许多技术难关需要攻克:例如移植入后是否会引起肿瘤,是否会产生排异反应,是否能与大脑的功能区建立联系等等。在移植的成千上万个细胞中,只要有一个干细胞出问题,就会给患者带来肿瘤的可能。所以干细胞的研究会比其他的医学研究需要更长的时间来进行结果验证。

所以,目前帕金森病患者在寻求治疗的过程中,切莫病急乱投医。干细胞治疗帕金森病的研究仍需要攻克无数的难关,同时我们对未来的科学期待也应保持理智的态度,毕竟医学治疗的首要原则是不能给人造成任何伤害为原则的。

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